不(bu)久(jiu)前(qian)，2021年(nian)國(guo)家(jia)醫(yi)保(bao)目(mu)錄(lu)談(tan)判(pan)結(jie)果(guo)正(zheng)式(shi)公(gong)布(bu)：此(ci)次(ci)共(gong)有(you)74種(zhong)藥(yao)品(pin)新(xin)增(zeng)進(jin)入(ru)目(mu)錄(lu)，其(qi)中(zhong)7個(ge)直(zhi)接(jie)新(xin)增(zeng)藥(yao)品(pin)，67個(ge)談(tan)判(pan)新(xin)增(zeng)藥(yao)品(pin)。從(zong)降(xiang)幅(fu)來(lai)看(kan)，67個(ge)談(tan)判(pan)品(pin)種(zhong)平(ping)均(jun)降(xiang)幅(fu)為(wei)61.7%。 談(tan)判(pan)成(cheng)功(gong)的(di)藥(yao)品(pin)中(zhong)，原(yuan)本(ben)費(fei)用(yong)昂(ang)貴(gui)的(di)藥(yao)物(wu)無(wu)疑(yi)是(shi)一(yi)大(dai)焦(jiao)點(dian)和(hu)熱(re)點(dian)話(hua)題(ti)。其(qi)中(zhong)，70萬(mo)一(yi)針(zhen)的(di)罕(han)見(xian)病(bing)藥(yao)物(wu)——渤(bo)健(jian)SMA治(zhi)療(liao)藥(yao)物(wu)(脊(ji)髓(sui)性(xing)肌(ji)肉(rou)萎(wei)縮(suo)症(zheng))諾(nuo)西(xi)那(nuo)生(sheng)鈉(na)注(zhu)射(she)液(ye)成(cheng)功(gong)進(jin)入(ru)醫(yi)保(bao)，降(xiang)幅(fu)接(jie)近(jin)40%的(di)消(xiao)息(xi)頻(pin)頻(pin)上(shang)了(liao)熱(re)搜(sou)，而(er)除(chu)了(liao)這(zhe)一(yi)款(kuan)藥(yao)物(wu)以(yi)外(wai)，實(shi)際(ji)上(shang)還(huan)有(you)兩(liang)個(ge)年(nian)費(fei)用(yong)百(bai)萬(mo)元(yuan)的(di)藥(yao)品(pin)也(ye)進(jin)入(ru)了(liao)醫(yi)保(bao)，分(fen)別(bie)是(shi)腫(zhong)瘤(liu)藥(yao)達(da)雷(lei)妥(tuo)尤(you)單(shan)抗(kang)注(zhu)射(she)液(ye)、治(zhi)療(liao)法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)的(di)藥(yao)物(wu)阿(e)加(jia)糖(tang)酶(mei)α注(zhu)射(she)用(yong)濃(nong)溶(rong)液(ye)。
武(wu)田(tian)旗(qi)下(xia)的(di)阿(e)加(jia)糖(tang)酶(mei)α注(zhu)射(she)用(yong)濃(nong)溶(rong)液(ye)此(ci)次(ci)也(ye)新(xin)增(zeng)進(jin)入(ru)醫(yi)保(bao)，該(gai)產(chan)品(pin)是(shi)人(ren)源(yuan)性(xing)酶(mei)替(ti)代(dai)療(liao)法(fa)，可(ke)帶(dai)來(lai)長(zhang)期(qi)的(di)心(xin)、腎(shen)保(bao)護(hu)並(bing)延(yan)緩(huan)疾(ji)病(bing)進(jin)程(cheng)，改(gai)善(shan)患(huan)者(zhe)及(ji)其(qi)家(jia)庭(ting)的(di)生(sheng)活(huo)質(zhi)量(liang)。2018年(nian)3月(yue)，阿(e)加(jia)糖(tang)酶(mei)α注(zhu)射(she)用(yong)濃(nong)溶(rong)液(ye)被(bei)納(na)入(ru)中(zhong)國(guo)第(di)二(er)批(pi)臨(lin)床(chuang)急(ji)需(xu)境(jing)外(wai)新(xin)藥(yao)名(ming)單(shan)，並(bing)於(yu)當(dang)年(nian)的(di)8月(yue)份(fen)在(zai)中(zhong)國(guo)成(cheng)功(gong)獲(huo)批(pi)上(shang)市(shi)，用(yong)於(yu)確(que)診(zhen)為(wei)法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)患(huan)者(zhe)的(di)長(zhang)期(qi)酶(mei)替(ti)代(dai)治(zhi)療(liao)。
資(zi)料(liao)顯(xian)示(shi)，法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)是(shi)一(yi)種(zhong)X連(lian)鎖(suo)遺(yi)傳(zhuan)性(xing)疾(ji)病(bing)，由(you)於(yu)X染(ran)色(shai)體(ti)長(zhang)臂(bi)中(zhong)段(duan)編(bian)碼(ma)α-半(ban)乳(ru)糖(tang)苷(gan)酶(mei)A(α-Gal A)的(di)GLA基(ji)因(yin)突(tu)變(bian)，導(dao)致(zhi)α-Gal A結(jie)構(gou)和(hu)功(gong)能(neng)異(yi)常(chang)，使(shi)其(qi)代(dai)謝(xie)底(di)物(wu)三(san)已(yi)糖(tang)神(shen)經(jing)酰(xian)胺(an)(GL-3)和(hu)相(xiang)關(guan)鞘(qiao)糖(tang)脂(zhi)在(zai)全(quan)身(shen)多(duo)個(ge)器(qi)官(guan)內(nei)大(dai)量(liang)堆(dui)積(ji)所(suo)導(dao)致(zhi)的(di)臨(lin)床(chuang)綜(zeng)合(ge)征(zheng)。根(gen)據(ju)《罕(han)見(xian)病(bing)診(zhen)療(liao)指(zhi)南(nan)(2019年(nian)版(ban))》，酶(mei)替(ti)代(dai)治(zhi)療(liao)是(shi)利(li)用(yong)基(ji)因(yin)重(chong)組(zu)技(ji)術(zhu)體(ti)外(wai)合(ge)成(cheng)α-Gal A替(ti)代(dai)體(ti)內(nei)缺(que)陷(xian)的(di)酶(mei)。
據(ju)了(liao)解(xie)，阿(e)加(jia)糖(tang)酶(mei)α注(zhu)射(she)用(yong)濃(nong)溶(rong)液(ye)此(ci)次(ci)在(zai)醫(yi)保(bao)目(mu)錄(lu)中(zhong)的(di)適(kuo)應(ying)症(zheng)範(fan)圍(wei)為(wei)：用(yong)於(yu)確(que)診(zhen)為(wei)法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)患(huan)者(zhe)的(di)長(zhang)期(qi)酶(mei)替(ti)代(dai)治(zhi)療(liao)，適(kuo)用(yong)於(yu)成(cheng)人(ren)、兒(er)童(tong)和(hu)青(qing)少(shao)年(nian)。從(zong)此(ci)前(qian)該(gai)產(chan)品(pin)的(di)年(nian)治(zhi)療(liao)費(fei)用(yong)來(lai)看(kan)，同(tong)樣(yang)也(ye)在(zai)百(bai)萬(mo)。
達(da)雷(lei)妥(tuo)尤(you)單(shan)抗(kang)注(zhu)射(she)液(ye)是(shi)一(yi)種(zhong)CD38單(shan)抗(kang)，由(you)楊(yang)森(sen)公(gong)司(si)開(kai)發(fa)，也(ye)是(shi)楊(yang)森(sen)的(di)重(chong)點(dian)產(chan)品(pin)之(zhi)一(yi)，目(mu)前(qian)已(yi)在(zai)華(hua)獲(huo)批(pi)多(duo)發(fa)性(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(liu)等(deng)3項(xiang)適(kuo)應(ying)症(zheng)。財(cai)報(bao)顯(xian)示(shi)，達(da)雷(lei)妥(tuo)尤(you)單(shan)抗(kang)在(zai)2019年(nian)的(di)全(quan)球(qiu)銷(xiao)售(shou)額(e)達(da)到(dao)29.98億(yi)美(mei)元(yuan)，2020年(nian)銷(xiao)售(shou)額(e)繼(ji)續(xu)提(ti)升(sheng)，達(da)到(dao)41.90億(yi)美(mei)元(yuan)，同(tong)比(bi)增(zeng)長(zhang)39.8%。
在(zai)進(jin)行(hang)2021年(nian)國(guo)家(jia)醫(yi)保(bao)談(tan)判(pan)前(qian)，該(gai)藥(yao)物(wu)曾(ceng)主(zhu)動(dong)降(xiang)價(jia)。今(jin)年(nian)7月(yue)27日(ri)，湖(hu)南(nan)、遼(liao)寧(zhu)省(xing)藥(yao)品(pin)和(hu)醫(yi)用(yong)耗(hao)材(cai)集(ji)中(zhong)采(cai)購(gou)平(ping)台(tai)同(tong)期(qi)發(fa)布(bu)了(liao)達(da)雷(lei)妥(tuo)尤(you)單(shan)抗(kang)注(zhu)射(she)液(ye)的(di)主(zhu)動(dong)降(xiang)價(jia)通(tong)知(zhi)。其(qi)中(zhong)，達(da)雷(lei)妥(tuo)尤(you)單(shan)抗(kang)注(zhu)射(she)液(ye)100mg/5ml規(gui)格(ge)從(zong)5460元(yuan)降(xiang)至(zhi)2358，400mg/20ml規(gui)格(ge)則(ze)從(zong)19710元(yuan)降(xiang)為(wei)8512.4元(yuan)，降(xiang)幅(fu)達(da)到(dao)56.81%。如(ru)今(jin)，該(gai)產(chan)品(pin)又(you)成(cheng)功(gong)進(jin)入(ru)國(guo)家(jia)醫(yi)保(bao)。
另(ling)有(you)業(ye)內(nei)表(biao)示(shi)，近(jin)年(nian)來(lai)相(xiang)繼(ji)有(you)罕(han)見(xian)病(bing)用(yong)藥(yao)進(jin)入(ru)醫(yi)保(bao)，但(dan)對(dui)於(yu)年(nian)費(fei)用(yong)近(jin)百(bai)萬(mo)的(di)高(gao)價(jia)罕(han)見(xian)病(bing)藥(yao)物(wu)，從(zong)公(gong)開(kai)資(zi)料(liao)來(lai)看(kan)，尚(shang)屬(zhu)頭(tou)一(yi)次(ci)，這(zhe)對(dui)於(yu)相(xiang)關(guan)罕(han)見(xian)病(bing)患(huan)者(zhe)而(er)言(yan)將(qiang)是(shi)一(yi)大(dai)福(fu)音(yin)，後(hou)續(xu)或(huo)有(you)望(wang)看(kan)到(dao)更(geng)多(duo)年(nian)費(fei)用(yong)百(bai)萬(mo)的(di)藥(yao)物(wu)出(chu)現(xian)在(zai)醫(yi)保(bao)目(mu)錄(lu)名(ming)單(shan)之(zhi)列(lie)，大(dai)大(dai)減(jian)輕(qing)患(huan)者(zhe)的(di)負(fu)擔(dan)，讓(rang)患(huan)者(zhe)用(yong)得(dei)起(qi)藥(yao)。
TEL: